73款臨床急需境外新藥 超六成在國內獲批

國家藥監局、國家衛健委已發布三批次臨床急需境外新藥名單，代謝、腫瘤疾病治療領域相對集中

為加快臨床急需境外新藥進入我國，2018年至今，國家藥監局、國家衛健委先后公布三批臨床急需境外新藥名單，涉及73款藥品。新京報記者根據丁香園Insight數據庫及公開信息梳理數據發現，三批名單中，已有46款藥物在國內獲批，代謝性疾病、腫瘤、免疫系統疾病為相對集中的治療領域。

超六成“上榜”藥物已在國內獲批

2018年11月至今，國家藥監局、國家衛健委陸續發布三批次臨床急需境外新藥名單，涵蓋的藥品數量分別為40個、26個、7個，共計73款。

根據丁香園Insight數據庫及公開信息，新京報記者對名單中的73個藥物進行梳理。截至4月19日，名單中已有46個藥物在國內獲批，獲批藥物占比達到63.01%，還有個別藥物尚未在國內提交上市申請。

早在首批名單發布之時，國家藥監局藥品審評中心表示，列入臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關資料，直接提出上市申請，中心建立專門通道加快審評。尚未申報的品種，可隨時提出與中心進行溝通交流，盡快提出上市申請。另據央視報道，在一些臨床特別急需的抗腫瘤藥物審評當中，藥審中心會提早介入到藥物的研發過程中，提前溝通交流，與研發科學家和申請人一起，共同商定全球同步研發策略，使產品可以迅速地跟國外接軌，同步在中國上市。

2020年11月第三批名單發布時，國家藥監局藥品審評中心還表示，對符合《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》規定情形的品種，國家藥監局會同國家衛健委已組織進行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外上市新藥在我國上市慢的歷史遺留問題，并且隨著審評審批制度改革的深化，ICH(國際人用藥品注冊技術協調會)指導原則的轉化實施，我國已逐步建立了境外新藥在境內同步研發申報的法規制度體系，鼓勵境外新藥在中國境內同步開展研發申報工作。

代謝、腫瘤、免疫疾病治療領域相對集中

三批臨床急需境外新藥名單涉及的藥物治療領域相對集中。其中，14款藥物的適應癥涉及代謝性疾病，如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕見病；10款藥物的適應癥涵蓋免疫系統和腫瘤。在所有治療領域的分類中，這三個治療領域涉及藥物數量占比達39.53%。

藥品適應癥涉及較多的治療領域還包括內分泌系統、皮膚疾病、神經系統、心腦血管疾病、血液系統疾病、感染性疾病。

還有5款藥物的適應癥為銀屑病關節炎，分別為協和麒麟的布羅利尤單抗、諾華制藥的司庫奇尤單抗、禮來制藥的依奇珠單抗、新基醫藥的阿普司特和Janssen Biotech公司的古塞奇尤單抗。

丙肝也是名單中藥品的常見適應癥，在涉及感染性疾病的5款藥物中，有3款適應癥為丙肝，其中2款來自吉利德，1款為艾伯維旗下藥物。

除疾病治療領域的分類，罕見病成為占比最高的藥物。在三批名單的73款藥品中，罕見病藥物達到37個，占比達到50.68%。在已經獲批的46個藥物中，罕見病藥物達到21個，占比45.65%。

73款藥物中有一款為疫苗產品，即葛蘭素史克旗下的重組帶狀皰疹疫苗，于2020年6月份在國內獲批，適用于50歲及以上成人預防帶狀皰疹。公開資料顯示，我國50歲及以上人群每年新發帶狀皰疹病例約為156萬。超過99%的50歲及以上人群曾感染水痘-帶狀皰疹病毒，大約三分之一的人在一生中會患帶狀皰疹。

首都醫科大學宣武醫院皮膚科主任常曉在接受新京報采訪時表示，就臨床花費來說，帶狀皰疹是皮膚科中費用較高的疾病，雖然醫保可以覆蓋目前該病的治療藥物，但患者自身的花費也是比較高的，還會消耗一定的醫保資源，不僅如此，這部分患者對醫療資源的“占用”仍然存在，“一個輕癥的帶狀皰疹患者，除了當次就診，還要復診兩次。如果患者留下了后遺神經痛的話，實際上復診的次數會更多。如果患者有了后遺神經痛，還要長期吃鎮痛的藥物。”

氯巴占擬臨時進口 缺藥困境有望緩解

三批次臨床急需境外新藥名單之外，氯巴占也廣受關注。事實上，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被列入《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。

氯巴占是一種治療罕見癲癇性腦病非常有效的廣譜抗癲癇發作藥物，能有效控制癲癇發作。該藥最早于1967年在菲律賓上市，隨后又在美國、英國、法國、德國等國家上市。然而，該藥在我國屬于第二類精神藥品，且沒有獲批。

早前，氯巴占已多次在中文互聯網上掀起討論。其焦點在于，國家禁毒委員會印發的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表》寫明，“1克氯巴占相當于0.1毫克的海洛因”，許多聲音因此認為氯巴占是海洛因的可替代品。

中國抗癲癇協會常務理事、藥物治療專委會主任委員王學峰曾表示，氯巴占與海洛因在成分上是遠不相同的，“海洛因讓人興奮，而氯巴占可以抑制異常的精神活動，如果這個人的精神狀態本來就是正常的，那么服用氯巴占幾乎不會有什么影響。”

盡管醫生會在處方中寫上氯巴占，國內的患兒家長卻沒有正規途徑可以買到，有家長不得不通過海淘或代購求取孩子的“救命藥”。

3月29日，國家衛健委官網發布公告，就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見，以滿足臨床用藥急需。

征求意見稿顯示，國家衛生健康委將組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫療機構名單，選定牽頭進口的醫療機構，組織擬訂藥品使用規范和處方資質要求，明確患者知情同意和醫生免責要求。牽頭進口的醫療機構應向國家藥監局提出臨時進口申請，并提交相關材料。同時，牽頭進口的醫療機構可委托進口單位辦理進口準許證。進口單位應按照國家藥監局網上辦事大廳公布的供臨床使用麻醉藥品和精神藥品的進口審批辦事指南，提出進口準許證申請。進口單位持進口準許證直接向海關辦理通關手續。此類進口藥品，無須進行口岸檢驗。

新京報記者 張秀蘭 王卡拉